文献类型：期刊文章

作　　者：梁舒敏[1] 张伟[1] 蒋桂香[1] 孙忠良[2] 郑炎[1] 闫晨[1]

LIANG Shumin;ZHANG Wei;JIANG Guixiang;SUN Zhongliang;ZHENG Yan;YAN Chen(Guangdong Shuanglin Bio-Pharmacy Co.,Ltd,Zhanjiang 524000,China;Shanghai LXmed Cosulting Co.,Ltd)

机构地区：[1]广东双林生物制药有限公司,广东湛江524000 [2]上海凌先医药科技有限公司

出　　处：《中国输血杂志》

年　　份：2023

卷　　号：36

期　　号：9

起止页码：786-790

语　　种：中文

收录情况：CAS、JST、ZGKJHX、普通刊

摘　　要：目的评价血浆源性人凝血因子Ⅷ(coagulation factorⅧ,FⅧ)在治疗血友病A患者中的有效性及安全性。方法本文采用多中心、单臂、开放性设计开展Ⅲ临床试验,5家研究中心共入组54例患者,根据受试者体重、病情严重程度等因素计算FⅧ输注量,计算首次输注后10 min FⅧ活性输注效率值作为主要疗效指标,首次输注后24 h内对受试者出血症状与体征改善作为次要疗效指标进行有效性评分。通过记录不良事件,在治疗后d90及d180检测病原微生物指标及凝血因子Ⅷ抑制物来进行安全性评价。结果54名受试者首次输注后10 min的FⅧ活性输注效率均值为171.9%,中位数为169.5%,均高于设定的目标值100%。首次输注后24 h内对受试者出血症状与体征改善进行评分,其中“显效”19例(35.2%),“良效”35例(64.8%),临床总有效率达到100%。5名(9.3%)受试者发生6例次与药物相关的不良反应。治疗后d90、d180检测乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎抗体、HlV抗体、梅毒螺旋体抗体、凝血因子Ⅷ抑制物,未发现阴性转阳性病例。结论该FⅧ制剂,输注后能在短期内显著提高血友病A患者的FⅧ活性水平、输注效率高,能达到较好治疗水平,并能有效控制和缓解出血症状和体征,总体安全性良好。

关 键 词：血友病A 人凝血因子Ⅷ  安全性 有效性

分 类 号：R554.1] R457.14]