文献类型：期刊文章

作　　者：宋桉[1] 柳婧[2] 王佳佳[1] 陈盈宇[1] 姜艳[1] 李梅[1] 夏维波[1] 王鸥[1] 邢小平[1] 孟迅吾[1]

Song An;Liu Jing;Wang Jiajia;Chen Yingyu;Jiang Yan;Li Mei;Xia Weibo;Wang Ou;Xing Xiaoping;Meng Xunwu(Department of Endocrinology,Peking Union Medical College Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences&Peking Union Medical College,Translational Medicine Center,State Key Laboratory of Complex Severe and Rare Diseases,National Health Commission Key Laboratory of Endocrinology,Beijing 100730,China;Department of Gastroenterology,Sir Run Run Shaw Hospital,College of Medicine,Zhejiang University,Hangzhou 310016,China)

机构地区：[1]中国医学科学院北京协和医学院,北京协和医院内分泌科,协和转化医学中心,国家罕见病疑难重症重点实验室,国家卫生健康委员会内分泌重点实验室,北京100730 [2]浙江大学医学院附属邵逸夫医院消化内科,杭州310016

出　　处：《中华内分泌代谢杂志》

基　　金：国家自然科学基金青年科学基金项目(82401026)。

年　　份：2025

卷　　号：41

期　　号：3

起止页码：226-232

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2023、核心刊

摘　　要：目的总结单中心唑来膦酸治疗Paget骨病患者的临床资料,以评估唑来膦酸在Paget骨病患者中的有效性及安全性。方法纳入2009年1月至2020年6月于北京协和医院确诊Paget骨病并接受唑来膦酸治疗的患者24例,回顾性收集人口学信息、临床表现、有效性及安全性指标。主要疗效指标为血清碱性磷酸酶(alkaline phosphatase,ALP),治疗有效定义为ALP降至正常或其测量值与正常中值的差值较基线下降超过75%。结果24例Paget骨病患者中,最常见受累部位为颅骨(17例)。所有患者均接受唑来膦酸5 mg静脉滴注治疗,用药后血清ALP水平均较前显著下降。15例患者完成至少3个月随访,均评估为治疗有效,血清ALP达到有效标准的中位时间为13.1(9.4,26.1)周。共12例患者血清ALP在16.9(11.5,37.3)周降至正常,并在随访4.56(2.42,5.71)年内保持正常。用药后不良反应主要为低钙血症(21例,87.5%)和流感样症状(17例,70.8%)。7例患者为重度低钙血症(血钙<1.75 mmol/L),与非重度低钙血症患者相比,其血清ALP、血钙、血磷的基线水平均较高。结论唑来膦酸5 mg静脉滴注可较为有效地控制Paget骨病患者病情,在本研究中未出现药物治疗完全无效病例,通常3~4个月达到治疗目标,可长时间维持血ALP水平正常范围内。低钙血症为最常见不良反应,需注意及时补充钙剂及维生素D。

关 键 词：PAGET骨病 唑来膦酸 中国人 疗效 不良反应  

分 类 号：R681]